今年4月我国肿瘤登记中心,2010年报告肿瘤发病率为276.16/10万，预计2011年新病人将超过300万。目前城市中癌症已经占到居民死亡总数的25%，农村为21%。癌症患者年轻化的趋势也比较明显。我国每年用于癌症病人的医疗费用约800亿元，约占卫生总支出的20%，远高于其他慢性病的医疗费用。

2010年年初，ABC News和MedPage 评出了本世纪最初10年医学科学领域10项重大进展，将肿瘤靶向治疗新药列为其中之一。20世纪后期，人们开始逐渐认识到肿瘤是一种多因素参与、多步骤发展的全身性、系统性疾病，癌症相关基因异常是导致肿瘤细胞出现逃避凋亡、无限复制、血管生成、侵袭及转移和免疫逃逸等异常生物学行为的根本原因。同时人们还发现，看似毫不相干的不同类型癌症之间，在最根本的遗传学发病机制中存在着某些共性，其中最重要的就是肿瘤细胞增殖信号传导通路和肿瘤新血管生成。

在短短的十数年间，先后涌现出针对肿瘤细胞增殖信号传导通路的利托昔单抗(美罗华)、曲妥珠单抗(贺赛汀)、吉非替尼(易瑞沙)、厄罗替尼(特罗凯)、伊马替尼和西妥昔单抗(爱必妥)以及针对肿瘤新血管生成的贝伐单抗(Avastin)、恩度(rh血管内皮抑素，endostar)等一大批分子靶向药物。但是，既然肿瘤是一种多因素参与、多步骤发展的疾病，那么从单一的靶点对其进行阻击是否能达到满意的治疗效果呢?临床实际应用的经验显示，早期单靶点的分子靶向药物在应用一段时间后，肿瘤细胞通过突变等途径很容易出现对这些药物的耐药。那么能否开发出一种药物能双管齐下，同时作用于两个靶点，从而提高抗癌效果呢?从2005年以来众多的临床研究证实，多靶点药物例如索拉非尼可使晚期肾癌患者的无进展生存期(PFS)延长一倍。此后，苏尼替尼和范得他尼也相继上市。而通过阻断其他通路的药物如注射用的mTOR阻断剂替西罗莫司(temsirolimus)和口服的mTOR抑制剂依维莫司 (everolimus)相继在2007和2010年也经FDA批准上市。非小细胞肺癌的靶向治疗除了吉非替尼和厄罗替尼等单靶点药物以后，范得他尼(Zactima)和索拉菲尼也都在进行临床试验，初步结果令人鼓舞 。

这样，如何安排其他治疗方法和靶向药物就成了最现实的课题。从目前的循证医学资料来看，作用于细胞表面的靶向药物如单克隆抗体和恩度与化放疗同时应用有增效作用，而作用于细胞内信号转导的单核多靶点药物则序贯应用效果较好。

分子靶向治疗虽在现阶段还不能代替传统的治疗如手术、放疗和化疗等，但其重大意义在于可以使治疗更具靶向性，更好地实现治疗个体化。针对肺癌EGFR转导过程中的酪氨酸激酶抑制剂吉非替尼在前几年几乎被西方同行否定，但东方医生对吉非替尼情有独钟。后来发现此药的疗效和EGFR的基因突变相关，而这种 19、21外显子的基因突变在东方人、不吸烟、女性和腺癌比较多见。我们甚至可以建立一种模式来预测吉非替尼的疗效。目前吉非替尼正在东方人进行一线治疗晚期肺癌和辅助应用治疗手术后肺癌病人的临床研究。同样，只有Her-2过度表达的乳腺癌病人应用曲妥珠单抗能够获益，而Her-2阴性的病人则较少获益。靶向治疗提示必须找到药物赖以发挥作用的靶。

现代医学的发展，有一个令人鼓舞的现象是将肿瘤从分子、受体、信号转导方面的研究把病因学、预防和治疗很好地连贯了起来。随着对肿瘤发生发展的深入了解，针对肿瘤发病的分子机制包括关键基因、调控分子和受体的认识，针对表皮生长因子受体、血管生成因子受体的单克隆抗体、酪氨酸激酶抑制剂和基因治疗已经开始应用于临床常见肿瘤的治疗，成为临床肿瘤学最突出的亮点。可以说，分子靶向治疗开启了肿瘤防治的新领域。(孙燕)